● 本报记者 傅苏颖
日前，国家卫健委药物政策与基本药物制度司公布《第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单》。清单包含Vosoritide、喷他脒、硝唑尼特、吉妥珠单抗/吉妥单抗、Anifrolumab、克罗拉滨/氯法拉滨等29款药物。上述药物为中国大陆境内尚未注册上市且临床急需的儿童用药。此前，已公布三批建议清单，共计105个药品。
业内人士认为，为鼓励药企加强儿科用药的研发和生产，近年来，我国出台了一系列扶持政策。要求创新药提质增效，杜绝同质化仿制。创新药审批速度加快，创新药品种“以价换量”，通过医保谈判纳入医保目录，商业化快速提升。儿童药企不断加强研发创新，提高药品质量，丰富药品品种。我国儿童药品已进入转型和高质量发展的黄金时期。
儿童用药相对紧缺
据全国工商联药业商会数据，国内6000多家药厂，专门生产儿科用药的仅10余家，有儿科用药生产部门的企业30余家。北京首都儿科研究所数据显示，我国儿童专用药物剂型同现有药物剂型的比例为1:59，90%药品没有适宜儿童的专业药物。在儿童患者临床用药需求无法满足时，则会出现使用成人药物替代的现象，在对儿童用药时常常会出现1/2片、1/4片，甚至是1/8片，不准确用药剂量导致无法治愈或用药过度出现毒副作用。此外，适宜儿童用药的剂型、规格也非常缺乏，尤其是低龄儿童、新生儿用药。
儿童患病群体比重近年来逐渐升高，儿童患病率与就诊率也呈上升趋势，直接导致儿童用药需求增加。然而，虽然我国儿童人口数量占总人口数量的17.5%，但国内儿童用药市场占医药市场的比重仅为5%，存在严重供需不平衡。由此可见，儿童药品的市场需求巨大，未来具有巨大发展潜力。
政策组合拳支持
近年来，国家药监局积极推进儿童用药优先审评审批制度改革，加快儿童用药上市。国家药监局5月31日公布的数据显示，今年1-5月，已有34个儿童用药获批上市，获批数量超去年同期。涵盖了儿童罕见疾病、儿童多发病常见病、儿童危急重症等领域。近3年以来（2019年-2022年），共有158个临床急需儿童用药获批上市。
5月10日，全国卫生健康药政工作电视电话会议在京召开，会议全面部署2023年重点工作任务，强调以健全药品供应保障制度为主线，突出药品临床价值和临床需求导向，重点围绕基本药物、短缺药品、儿童药品、药品使用监测、临床综合评价等工作，推进药品供应保障工作高质量发展。
近日，国家卫健委已牵头制定国家短缺药品清单和临床必需易短缺药品重点监测清单，包括30种儿童共用药。国家医保目录内儿童药约600种，覆盖肿瘤等治疗领域，基本满足参保儿童需求。
国家卫健委称，下一步，在依法依规调整国家基本药物目录时，将充分考虑儿童用药临床特点，合理调整药品品种和剂型，优化结构，完善配套政策，更好满足儿童基本用药需求。
企业加大研发力度
华通证券国际发布的研报显示，随着国家、社会对儿童用药越来越重视，在一系列利好政策持续推动下，未来儿童用药市场将会保持良好发展态势。
根据药智网数据，2020年，全球儿童药市场规模达到1052亿美元，2015-2020年复合年均增长率为4.5%。美柏资本《全球儿科药产业研究及投资机会》预计，全球儿童药市场规模在2025年将达1410亿美元。北美仍是儿科药物最大的区域市场，中国紧随其后。儿童药市场领域的增长目前主要以中国为首的亚太地区带动，该地区预计未来几年将获得更大的市场份额。
从研发企业来看，除专门生产儿科用药的葫芦娃、济川药业、健民集团、达因药业等“老一辈”儿科用药领军企业之外，还有恒瑞医药、以岭药业等正在将自家药物适应证拓展到儿童适应证，同时一批新的生物医药企业以各种形式参与到其中，比如天境生物、先为达生物、爱科百发、维昇药业、百泰生物等。
同花顺IFind数据显示，截至目前，A股有20家儿童药概念股。部分药企提出，2023年将加大儿药的研发投入和聚焦主业。华特达因2022年年报提出，2023年，将高度聚焦儿童用药和健康领域，深化儿童健康产业战略布局，拓深延展产业链条。
亚宝药业2022年年报显示，2023年，公司研发中心会积极承接“儿科第一，仿制药补充，投资创新”的战略在研发板块的落地，在儿科产品上以有难度的仿制药、改良型新药和中药独家产品为主，中药上利用中药政策红利期窗口，实现中药新品的快速增加；创新药集中资源聚焦重点项目推进，构建知识产权保护壁垒，尽快实现创新突破；特医围绕“儿科第一”战略，仿创结合，构建儿科特医系列产品群和儿科补益类产品群。
